ＡＬＳ・パーキンソン病　遺伝子薬　今冬にも治験…自治医大など　患者を募集

投稿日 2022年9月15日 05:00:00 （医療総合）

　自治医科大などのチームは、神経難病の「筋 萎縮（いしゅく） 性側索硬化症（ＡＬＳ）」と「パーキンソン病」の患者に、治療効果が見込まれる遺伝子薬を投与する臨床試験（治験）を今冬にも実施する。治験に参加する患者の募集を今月から始めた。ＡＬＳに対する遺伝子治療は国内初という。

　ＡＬＳは、体を動かす神経が徐々に壊れて筋肉が衰える病気で、原因の一つが特定の酵素の減少とみられている。パーキンソン病は、脳内で運動の指令を伝える物質「ドーパミン」が十分に作れなくなり、体が震えたり動きが鈍くなったりする。患者は国内でそれぞれ約１万人、約１５万人に上るが、根本的な治療法はいまのところない。

　遺伝子治療は、減った酵素やドーパミンを補う狙いがある。これらの合成に必要な遺伝子を治療薬として患者に投与する。１回の投与で、年単位の長期にわたって効果が見込める特長がある。

　計画によると、ＡＬＳでは、遺伝性ではない「孤発性」というタ

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