ゲノム編集医療、世界初の実用化へ…ノーベル化学賞「クリスパー・キャス９」で難病治療

　【ワシントン＝冨山優介】狙った遺伝子を効率良く改変できるゲノム編集の技術を使った医療について、米欧のバイオ企業が、血液の難病の治療法として米食品医薬品局（ＦＤＡ）などに承認申請した。ゲノム編集による医療の実用化は世界初で、年内にも承認される可能性がある。今後、医療での活用が加速しそうだ。

　承認申請したのは、米マサチューセッツ州が拠点のバーテックス社と、スイス企業クリスパー・セラピューティクス社。両社は、「クリスパー・キャス９」と呼ばれるゲノム編集技術を使い、血液の難病の「鎌状赤血球症」と「 β（ベータ） サラセミア」の治療方法を共同開発した。

　世界の年間の新規患者数は鎌状赤血球症で約３０万人、βサラセミアは約６万人とされる。いずれも血液の元となる造血幹細胞の遺伝子異常で正常な赤血球が作れず、重度の貧血や血管の詰まりなどを起こす。生後１年以内の乳児の発症が多く、患者によっては頻繁に輸血が必要になる。他人の正常な造血幹細胞の移植で治療できるが、常に提供者が不足している。

　新たな治療法は、患者自身の造血幹細胞を体内から取り出し、ゲノム編集で特定の遺伝子を改変。正常な赤血球を作れるようにした後、患者の体内に戻す。

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