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ゲノム編集治療 初承認…英規制庁、血液の難病2種に
投稿日 2023年11月17日 15:00:00 (医療総合)【ワシントン=冨山優介】英医薬品・医療製品規制庁は16日、血液の難病に対し、目的の遺伝子を効率良く改変できるゲノム編集技術を使う新たな治療法を承認したと発表した。ゲノム編集技術は2020年にノーベル化学賞の受賞対象となっており、治療法として実用化した世界初の例となった。
対象は、いずれも遺伝子の変異で正常な赤血球が作れず、重度の貧血などを起こす「鎌状赤血球症」と「 β(ベータ) サラセミア」。世界の年間新規患者数は鎌状赤血球症で約30万人、βサラセミアは約6万人とされる。
開発したのは米バイオ企業バーテックスなど米欧2社。患者の体内から血液の元となる造血幹細胞を取り出し、「クリスパー・キャス9」というゲノム編集技術で正常な赤血球を作れるように遺伝子改変する。12歳以上が対象になる。
臨床試験では、鎌状赤血球症の患者29人中28人で1年以上、重い痛みがなくなり、βサラセミアの患者42人中39人で1年以上、赤血球輸血の必要がなくなった。
2社は米食品医薬品局(FDA)や欧州医薬品庁にも承認申請しており、FDAは鎌状赤血球症の治療に関して、12月に承認の可否を判断する見通しだ。
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