ゲノム編集治療　初承認…英規制庁、血液の難病２種に

　【ワシントン＝冨山優介】英医薬品・医療製品規制庁は１６日、血液の難病に対し、目的の遺伝子を効率良く改変できるゲノム編集技術を使う新たな治療法を承認したと発表した。ゲノム編集技術は２０２０年にノーベル化学賞の受賞対象となっており、治療法として実用化した世界初の例となった。

　対象は、いずれも遺伝子の変異で正常な赤血球が作れず、重度の貧血などを起こす「鎌状赤血球症」と「 β（ベータ） サラセミア」。世界の年間新規患者数は鎌状赤血球症で約３０万人、βサラセミアは約６万人とされる。

　開発したのは米バイオ企業バーテックスなど米欧２社。患者の体内から血液の元となる造血幹細胞を取り出し、「クリスパー・キャス９」というゲノム編集技術で正常な赤血球を作れるように遺伝子改変する。１２歳以上が対象になる。

　臨床試験では、鎌状赤血球症の患者２９人中２８人で１年以上、重い痛みがなくなり、βサラセミアの患者４２人中３９人で１年以上、赤血球輸血の必要がなくなった。

　２社は米食品医薬品局（ＦＤＡ）や欧州医薬品庁にも承認申請しており、ＦＤＡは鎌状赤血球症の治療に関して、１２月に承認の可否を判断する見通しだ。

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