難病患者の視覚再生へ…慶大など　遺伝子治療薬　治験開始

投稿日 2025年2月14日 05:00:00 （医療総合）

　慶応大などの研究グループは１３日、目の難病「網膜色素変性症」で失明した患者の視覚を再生させる遺伝子治療薬の治験を開始し、１例目の投与を終了したと発表した。成功すれば、失明した患者の視覚を回復させる新しい治療法になる可能性がある。

　網膜色素変性症は、網膜で光を感知する「視細胞」が働かなくなる遺伝性の病気で、進行すると失明する恐れがある。４０００～８０００人に１人が発症し、確立した治療法はない。

　研究グループは、光センサーの役割を持つたんぱく質の遺伝子を独自に開発。眼球に注射し、網膜の細胞で光を感知する機能を回復させる治療を考案した。早ければ１か月ほどで効果が表れ、１回の注射で効果が続くことを見込んでいる。動物実験では光への反応が回復し、病気の進行を遅らせることを確認した。

　１例目の治験は６日に慶大病院（東京）で実施し、患者の失明している片方の眼球に注射した。治験は６～１５例実施し、経過を約半年間観察して安

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