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難病ALSに白血病治療薬「ボスチニブ」が効果、患者の半数以上で進行抑える…治験は現在第2段階
投稿日 2024年6月12日 20:38:00 (医療総合)全身の筋肉が衰える難病・ 筋萎縮性側索硬化症(きんいしゅくせいそくさくこうかしょう) (ALS)の初期の患者に、白血病の治療薬を投与する治験について、京都大iPS細胞研究所の井上治久教授らは12日、患者26人のうち半数以上で病気の進行を抑える効果があったと発表した。
使用したのは慢性骨髄性白血病の治療薬「ボスチニブ」。患者から作製したiPS細胞(人工多能性幹細胞)でALSの状態を再現した細胞を作り、約1400種類の既存薬などを投与する実験を行ったところ、ALSの治療効果が期待できることがわかった。iPS細胞を難病研究や創薬に利用するモデルケースになると注目されている。
今回の治験は2022年3月から、京大や徳島大、北里大など全国7か所の大学病院で「発症後2年以内」などの条件を満たした中高年の患者計26人を対象に実施。3か月の経過観察の後、ボスチニブを24週間、毎日服用して症状の変化を点数化し、既に承認されている別の治療薬の治験データなどと比較した。
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