皮膚難病薬　優先審査へ…表皮水疱症　米で５月に承認

投稿日 2023年11月7日 05:00:00 （医療総合）

　皮膚の希少難病「表皮 水疱（すいほう） 症」の遺伝子治療薬「ビーベック（Ｂ―ＶＥＣ）」について、厚生労働省の審議会は６日、優先審査の対象となる「希少疾病用再生医療等製品」に指定することを決めた。現在行われている国内の治験データを基に、今後、承認の可否が検討される。

　表皮水疱症は、全身の皮膚や粘膜に水ぶくれやただれを繰り返す遺伝性の病気。国内に５００～１０００人の患者がいるが、根本的な治療薬はなかった。

　ビーベックは米バイオ新興企業「クリスタル・バイオテック」が開発。皮膚に塗るタイプの遺伝子治療薬で、患者の皮膚で不足している正常なたんぱく質を作る遺伝子を送り込む。米国では今年５月に承認された。

　国内の治験に協力している北海道大の高島翔太助教（皮膚科）は「患者負担が少なく、有効性も期待できる」と話している。

Source: yomiドクター

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