筋ジストロフィー治療薬、国内最高額となる可能性…厚労省が保険適用の可否検討

投稿日 2025年5月27日 08:57:00 （医療総合）

　全身の筋力が低下する難病「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」の遺伝子治療薬について、厚生労働省は保険適用の可否を検討している。米国では３２０万ドル（約４億８０００万円）で販売され、国内で最高額となる薬価（公定価格）がつく可能性がある。医療財政を圧迫する恐れがあり、厚労省は薬の有効性などを慎重に見極める方針だ。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの遺伝子治療薬「エレビジス」＝中外製薬提供

　この薬は「エレビジス」で、中外製薬が製造販売の承認を申請した。１回の点滴で、病気を招く遺伝子の欠損を補い、筋肉の減少を防ぐ効果が期待される。厚労省は５月中旬、「有効性が推定される」として、市販後にも有効性を確認するなどの条件と３年間の期限を設けて承認した。

厚生労働省

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